Proteínas obtenidas biotecnológicamente se utilizan ya para el tratamiento de las enfermedades siguientes:

• Hepatitis C: proteína terapéutica pegilada (PEG). El PEG actúa de barrera contra la degradación proteínica por las células del organismo, alargando así el efecto del principio activo.
• Anemia renal: eritropoetina de producción biotecnológica. El producto, perteneciente al grupo de los "activadores continuos del receptor de la eritropoyetina“, estimula la formación de glóbulos rojos (eritrocitos) de manera sostenida, por lo que ha de administrarse con menor frecuencia y es, por tanto, más agradable para los pacientes en tratamiento a largo plazo.

Los anticuerpos terapéuticos representan una clase de fármacos relativamente nueva cuyo desarrollo ha sido posible gracias a la moderna biotecnología. Los anticuerpos son componentes del sistema inmunitario. Reconocen estructuras extrañas en el organismo (como moléculas en la superficie de células del cuerpo, bacterias o virus) y las marcan para que el sistema inmunitario las elimine. Pertenecen a una clase de proteínas denominadas inmunoglobulinas (Ig). Existen varias clases de anticuerpos, cada uno de los cuales desempeña una función distinta. Los más abundantes son los anticuerpos IgG. Estas proteínas en forma de Y poseen en sus dos brazos cortos dos regiones idénticas que reconocen una estructura extraña específica. El tallo largo de la molécula interacciona con otros componentes del sistema inmunitario, que en ese momento inician la destrucción de los intrusos.